深化藥品審批改革：進(jìn)口創(chuàng)新藥將接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　缺醫(yī)少藥是中國(guó)老百姓面臨的嚴(yán)峻事實(shí)。以抗癌新藥為例，中國(guó)患者往往需要等待超過(guò)5年，才能用上國(guó)外新療法。如今，這一局面將會(huì)得到有效扭轉(zhuǎn)。

　　中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)迎來(lái)重大利好政策。10月8日，中共中央辦公廳和國(guó)務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》）。這是繼2015年8月《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》之后，又一個(gè)深化藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革的綱領(lǐng)性文件，對(duì)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有里程碑意義。

　　“作為醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)我們倍感鼓舞，慶幸趕上了中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新最好的時(shí)代。”貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)兼CEO丁列明在接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)說(shuō)。

　　丁列明表示，《意見(jiàn)》大力推進(jìn)藥品監(jiān)管制度改革，有望進(jìn)一步加快新藥上市流程，滿足中國(guó)廣大老百姓的用藥需求。

　　臨床試驗(yàn)

　　機(jī)構(gòu)資格由認(rèn)定改為備案

　　“《意見(jiàn)》的核心就是鼓勵(lì)創(chuàng)新，著力點(diǎn)在于解決公眾的用藥問(wèn)題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當(dāng)醫(yī)生在給患者治病的過(guò)程當(dāng)中能夠有更多的選擇。”9日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局就《意見(jiàn)》相關(guān)情況舉行發(fā)布會(huì)，該局副局長(zhǎng)吳湞在會(huì)上說(shuō)。

　　長(zhǎng)期以來(lái)，藥物審批的滯緩冗長(zhǎng)，已很大程度制約藥物創(chuàng)新，業(yè)界一直呼吁改革。

　　對(duì)此，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品、化妝品注冊(cè)司司長(zhǎng)王立豐表示，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的資源相對(duì)緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個(gè)深層次問(wèn)題。

　　“此次改革第一項(xiàng)就是將臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案制，這是我們臨床試驗(yàn)改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。”王立豐說(shuō)，大家都知道，藥物研發(fā)最重要的一個(gè)環(huán)節(jié)就是臨床試驗(yàn)，耗時(shí)時(shí)間長(zhǎng)，投入成本高。當(dāng)前，我國(guó)二級(jí)以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)超過(guò)1萬(wàn)家，三級(jí)以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)通過(guò)認(rèn)定的只有600多家，特別是能夠承擔(dān)Ⅰ期臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。

　　王立豐認(rèn)為，目前臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機(jī)構(gòu)還承擔(dān)著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機(jī)構(gòu)里面如果能夠分割出一些來(lái)承擔(dān)藥物臨床試驗(yàn)，就顯得尤為重要。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)由認(rèn)定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率。

　　“這樣的改革，也調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對(duì)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗(yàn)藥物全過(guò)程檢查，使臨床試驗(yàn)監(jiān)管的針對(duì)性更加明確、清晰，唯能力而不唯機(jī)構(gòu)。”王立豐說(shuō)，同時(shí)通過(guò)鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等措施，切實(shí)拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗(yàn)研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。

　　新藥審批

　　接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　眾所周知，缺醫(yī)少藥是中國(guó)老百姓面臨的嚴(yán)峻事實(shí)。2004—2014年內(nèi)的數(shù)據(jù)表明，全球創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)面臨嚴(yán)重的滯后問(wèn)題。這段時(shí)間內(nèi)，美國(guó)獲批的291個(gè)新分子實(shí)體（NME）只有79個(gè)成功進(jìn)入中國(guó)，比例不到30%。即便獲批，這些新藥也往往需要經(jīng)歷漫長(zhǎng)的審批過(guò)程。以抗癌新藥為例，中國(guó)患者往往需要等待超過(guò)5年，才能用上這些療法。

　　如今，這一局面將會(huì)得到有效扭轉(zhuǎn)。

　　《意見(jiàn)》特別強(qiáng)調(diào)，要“加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批”，“鼓勵(lì)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對(duì)國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃支持以及由國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)并經(jīng)中心管理部門(mén)認(rèn)可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評(píng)審批”。同時(shí)，在新藥的審評(píng)審批過(guò)程中，境外的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也能被用于申報(bào)注冊(cè)申請(qǐng)。

　　王立豐解釋說(shuō)，在境外多中心臨床機(jī)構(gòu)取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合我國(guó)藥品注冊(cè)要求的，可以用于在我國(guó)申報(bào)注冊(cè)。目的是要減少重復(fù)試驗(yàn)，降低研發(fā)成本，提高上市效率，讓我國(guó)百姓早日用上新藥。

　　“接受境外臨床數(shù)據(jù)不僅僅有利于國(guó)外的企業(yè)，也有利于國(guó)內(nèi)的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個(gè)雙贏。”王立豐說(shuō)，國(guó)內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國(guó)門(mén)，到國(guó)外，特別是到美國(guó)、日本、歐盟等開(kāi)展藥品注冊(cè)，他們?cè)趪?guó)外注冊(cè)，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也可以用于在我國(guó)進(jìn)行藥品注冊(cè)，這樣就可以減少重復(fù)臨床試驗(yàn)，提高效率，降低研發(fā)費(fèi)用，也可以減少一些國(guó)外藥在中國(guó)上市的延時(shí)期。

　　在丁列明看來(lái)，新政加快了醫(yī)藥創(chuàng)新與國(guó)際接軌，為中國(guó)患者盡早用上全球最新治療藥物增添了可能，也為中國(guó)創(chuàng)新藥走向全球鋪平了道路。如貝達(dá)于2014年與美國(guó)Xcovery公司達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同研發(fā)新一代靶向抗癌藥“Ensartinib”，目前該藥物正在開(kāi)展全球多中心Ⅲ期臨床研究，接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)政策的推行將極大地節(jié)省新藥研發(fā)成本和上市時(shí)間，助力中國(guó)企業(yè)研發(fā)的創(chuàng)新藥在全球的同步上市，給全球的患者帶來(lái)福音。

　　專(zhuān)利保護(hù)

　　開(kāi)展藥品專(zhuān)利期補(bǔ)償試點(diǎn)

　　“更讓我們?yōu)橹駣^的是對(duì)創(chuàng)新者權(quán)益的保護(hù)，2015年和2016年我分別兩次向全國(guó)人大提交人大建議，呼吁加強(qiáng)對(duì)創(chuàng)新藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)的保護(hù)，適當(dāng)延長(zhǎng)創(chuàng)新藥的有效專(zhuān)利期，非常欣慰地看到建議得到了國(guó)家的高度重視并開(kāi)始落地。”丁列明說(shuō)。

　　此次《意見(jiàn)》明確提出要探索建立藥品專(zhuān)利的鏈接制度，開(kāi)展藥品專(zhuān)利期補(bǔ)償?shù)脑圏c(diǎn)，完善和落實(shí)數(shù)據(jù)保護(hù)制度。“這三者合在一起，是知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳，著力構(gòu)建科學(xué)、系統(tǒng)的保護(hù)機(jī)制，采取積極主動(dòng)的保護(hù)，有效保護(hù)專(zhuān)利權(quán)人的合法權(quán)益，激發(fā)創(chuàng)新活力。”吳湞說(shuō)。

　　吳湞表示，藥品專(zhuān)利鏈接實(shí)際上就是把藥品的審批和專(zhuān)利關(guān)聯(lián)起來(lái)，因?yàn)樗幤穼徟鞘称匪幤繁O(jiān)管總局負(fù)責(zé)，專(zhuān)利糾紛涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)局以及知識(shí)產(chǎn)權(quán)法院，現(xiàn)在把它們關(guān)聯(lián)起來(lái)，目的就是在藥品審批過(guò)程當(dāng)中，如果發(fā)現(xiàn)有專(zhuān)利侵權(quán)糾紛可以通過(guò)法院裁定解決，可以把專(zhuān)利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)解決在藥品上市之前，有利于保護(hù)專(zhuān)利權(quán)人的合法權(quán)益，提高專(zhuān)利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專(zhuān)利的市場(chǎng)風(fēng)險(xiǎn)。

　　專(zhuān)利期補(bǔ)償是指在行政審批過(guò)程當(dāng)中占用了專(zhuān)利權(quán)人的時(shí)間，專(zhuān)利從研發(fā)開(kāi)始到最后上市，審批時(shí)間越長(zhǎng)，占用專(zhuān)利保護(hù)時(shí)間就越長(zhǎng)，減損了專(zhuān)利權(quán)人的權(quán)益。為此，監(jiān)管部門(mén)為占用的專(zhuān)利時(shí)間給予一些合理的補(bǔ)償。

　　“藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的系列措施，完全符合我們國(guó)家建設(shè)創(chuàng)新型國(guó)家和促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的需求，對(duì)保護(hù)和激發(fā)我國(guó)正在蓬勃發(fā)展的民族醫(yī)藥創(chuàng)新活力，尤其是對(duì)我國(guó)特有的具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的中藥領(lǐng)域，將會(huì)發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。”吳湞強(qiáng)調(diào)。

　　相關(guān)鏈接

　　讓老百姓早日用上新藥

　　“此次《意見(jiàn)》的著力點(diǎn)是要解決公眾用藥的問(wèn)題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，讓醫(yī)生在給患者治病的過(guò)程當(dāng)中能夠有更多的選擇。”吳湞9日說(shuō)，解決公眾用藥問(wèn)題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快讓一些新藥上市，不僅僅是國(guó)內(nèi)的新藥上市，包括國(guó)外的新藥也在中國(guó)盡快上市。這幾年來(lái)國(guó)家花了很大的力氣來(lái)抓藥品審評(píng)審批制度改革。

　　2014年國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，對(duì)具有我國(guó)發(fā)明專(zhuān)利的，擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，技術(shù)上具有國(guó)內(nèi)首創(chuàng)、國(guó)際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價(jià)值的創(chuàng)新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準(zhǔn)了29個(gè)產(chǎn)品上市。

　　2015年8月，國(guó)務(wù)院出臺(tái)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》，藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革大幕正式拉開(kāi)。兩年來(lái)，一系列改革政策相繼出臺(tái)，一批創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市，藥品審評(píng)積壓得到基本解決。一項(xiàng)報(bào)告指出，自啟動(dòng)改革以來(lái)，積壓的臨床申請(qǐng)和注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量已經(jīng)從22000個(gè)銳減到8000個(gè)左右。

　　2016年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局又發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對(duì)列入國(guó)家重大課題專(zhuān)項(xiàng)或者重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的產(chǎn)品，也包括對(duì)治療罕見(jiàn)病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專(zhuān)用的醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個(gè)產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。

　　通過(guò)創(chuàng)新醫(yī)療器械的特別審批和醫(yī)療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng)傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現(xiàn)的幾率，保證患者后期的及時(shí)治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫(yī)生提供了選擇，通過(guò)產(chǎn)品的供應(yīng)降低了臨床的費(fèi)用，使患者切身感受到改革的實(shí)惠。